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Schwere Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper: Neue Routineprophylaxe für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren

Veröffentlicht am: 24.11.2024

Lesezeit: 2 Minuten

Rebalancing mittels Anti-TFPI ist ein neuer Ansatz zur Blutungsvorbeugung. Damit steht eine neue Behandlungsoption zur Routineprophylaxe bei schwerer Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper zur Verfügung.

Seit Jahrzehnten ist der häufigste Behandlungsansatz für Hämophilie A und B die Faktorersatztherapie, bei der die fehlenden Gerinnungsfaktoren substituiert werden. Die Faktorersatztherapien erhöhen die Spiegel der Gerinnungsfaktoren im Körper auf ein Niveau, das die Gerinnung verbessert und zu weniger Blutungen führt.

Die Belastung durch intravenöse Infusionen, etwa aufgrund von damit verbundenen Unannehmlichkeiten, erforderlichem Zeitbedarf und schlechter venöser Zugänglichkeit, wird als eine Hürde für die Therapieadhärenz bei einigen Menschen mit Hämophilie angesehen.1-4

Die neue Therapieoption ist der erste und einzige in der Europäischen Union (EU) zugelassene Antikörper gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (Anti-TFPI) in einem Fertigpen mit einer fixen Dosierung zur Behandlung von Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper.5-6 Damit steht Betroffenen eine subkutane Behandlungsoption zur einmal wöchentlichen Gabe zur Verfügung, mit der eine sichere und wirksame Alternative bei gleichzeitiger Senkung der Therapielast angeboten wird.

Mehr zur neuen Therapieoption für Hämophilie erfahren Loading ReferenzenDe Moerloose P, et al. A survey of adherence to haemophilia therapy in six European countries: results and recommendations. Haemophilia. 2008; 14(5): 931–8. Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001; 7(4): 392–6. Zappa S, et al. Treatment trends for haemophilia A and haemophilia B in the United States: results from the 2010 practice patterns survey. Haemophilia. 2012; 18(3): e140–53. Geraghty S, et al. Practice patterns in haemophilia A therapy -- global progress towards optimal care. Haemophilia. 2006; 12(1): 75–81. European Medicines Agency – Marstacimab. Stand: November 2024. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi. Letzter Zugriff: November 2024.ClinicalTrials.gov, NCT 03938792. Stand: Oktober 2024. https://clinicaltrials.gov/study/NCT03938792. Letzter Zugriff: November 2024.
Hämophilie

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