Die Gentherapie hat das Potential einer kausalen Behandlung von bislang unheilbaren Erkrankungen.² Ein großer Vorteil dieser Therapie ist die Möglichkeit, eine regelmäßig durchzuführende Behandlung durch einmalige Gabe eines gentechnischen Präparates zu ersetzen.¹ Gentechnisch möglich sind prinzipiell drei unterschiedliche Mechanismen: die Genomeditierung (Reparatur eines mutierten Gens), die Geninaktivierung (Ausschaltung oder Runterregulierung eines überexprimierten Gens) und den Gentransfer (Übertragung eines Fremdgens zum Ersatz eines fehlenden oder fehlerhaften Gens).^1,3 Für den Transfer einer Gensequenz gibt es bereits vielversprechende Forschungsansätze, die adenoassoziierte Viren (AAV) nutzen. Hierbei dient der virale Vektor als Träger für die therapeutische Gensequenz und kann dank der äußeren Proteinhülle des Virus als Transportvehikel genutzt werden und in die Zielzelle eindringen. In der Zelle kann die therapierelevante Gensequenz im Zellkern exprimiert und anschließend das therapeutisch relevante Protein synthetisiert werden.^1,4

Die Verwendung von viralen Sequenzen kann allerdings mit Sicherheitsrisiken, wie z. B. Insertionsmutation, einhergehen. Ziel ist deshalb die Herstellung von kleineren Vektoren aus chromosomalen Elementen, die sich außerhalb der Chromosomen (episomal) replizieren. So werden Interaktionen mit dem Genom vermieden.⁵