
Lebensbedrohliche Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie ist jetzt kausal behandelbar!
Lesezeit: 3 Minuten
Die Transthyretin-Amyloidose zählt zu den Seltenen Erkrankungen. Aufgrund des breiten Symptomspektrums wird die frühe Diagnose häufig erschwert, so dass die ATTR-CM oft schon weit fortgeschritten ist, wenn sie schließlich detektiert wird.1 Eine frühe Diagnose der ATTR-CM ist prognostisch entscheidend, da Patienten nun erstmals mit einer gezielten Therapie behandelt werden können.
Red Flags können als erste „Signalgeber“ auf das mögliche Vorliegen einer ATTR-CM hinweisen und so den Weg zur frühen Diagnose ebnen:1,2,3
- Bilaterales Karpaltunnelsyndrom, Spinalkanalstenose in der Anamnese
- Kurzatmigkeit, Ödeme
- Herzwandverdickung ≥ 12 mm im Echo
- Niedervoltage im EKG
- Deutliche Erhöhung des Biomarkers NT-proBNP
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Vom Verdacht zur Diagnose
Die Diagnose der ATTR-CM erfolgt mittels einer Kombination verschiedener diagnostischer Maßnahmen. Lesen Sie hier (hinter Login), wie eine ATTR-CM diagnostiziert wird und welche Schritte einzuleiten sind.
Sollten einer Ihrer Patienten von einer ATTR-CM betroffen sein, so ist eine möglichst frühzeitige Diagnose entscheidend!
ATTR-CM in der Gesunden Stunde des Klassik Radios
Dr. Tobias Lüke (Medizinischer Leiter im Bereich der Seltenen Erkrankungen) erläutert im Interview wissenswerte Fakten rund um die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie.
Therapie
Seit Februar 2020 kann die lebensbedrohliche ATTR-CM bei erwachsenen Patienten – sowohl mit der Wildtyp als auch mit der hereditären Form - erstmals kausal behandelt werden. In der Zulassungsstudie führte die Behandlung mit dem Arzneimittel zu einer signifikanten Reduktion der Gesamtmortalität und der kardiovaskulär bedingten Hospitalisierungen. Die Verträglichkeit war gut.4
Weitere Informationen zur Therapie der Transthyretin-Amyloidose finden Sie hier nach dem Login.
Quellen
- Maurer MS et al., Circulation 2017,135:1357–1377
- Grogan M et al., J Am Coll Cardiol 2016, 86:1014
- Hund E et al. Akt Neurol 2018;45:605-616
- Maurer MS et al. N Engl J Med 2018;379:1007–1016
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